靶向纳米粒递送基因编码蛋白降解剂

研究团队在《Advanced Functional Materials》报告了一种基于靶向脂质-聚合物杂化纳米粒的基因编码可编程蛋白降解平台。作者称，通过系统调控聚(β-氨基酯)纳米载体并整合阳离子脂质与转铁蛋白受体靶向配体，实现了编码 E3 连接酶融合蛋白（含 TRIM21 降解子）的质粒的高效胞质递送。 在临床前模型中，全身给药实现了肿瘤和脑靶向的基因递送与目标蛋白降解；作者称在部分癌症和神经退行性疾病模型中观察到“令人鼓舞的治疗信号”。上述靶向递送、蛋白降解与治疗信号均为概念验证性临床前结果，尚未在人体中验证。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

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