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可解释AI发现可降解脂质提升肝mRNA递送

1 篇报道1 个报道来源13 天前更新

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AI 综述

一项发表于《Nature Communications》的研究称,其团队用可解释AI框架发现了可降解离子化脂质PA97MD101,并在小鼠中提升了肝脏mRNA递送效果。 研究从520个脂质库出发,用HeLa细胞萤火虫荧光素酶表达数据训练XGBoost模型,结合理化描述符与分子指纹,在10,920个虚拟空间中优先筛选体外转染活性更高的候选物,再经体内表型分析确定PA97MD101为先导脂质。 论文称,在小鼠中PA97MD101可增强肝脏mRNA表达与Cre依赖重组,并支持Cas9/sgTtr介导的TTR抑制;其表现与pH依赖的膜活性及溶酶体共定位减少相关。这些结论来自论文作者,尚待独立验证。

AI 根据报道生成 · 13 天前更新

报道时间线

沿着报道,了解事件的不同侧面。

10月13日
  1. Nature Communications精选
    可解释 AI 引导发现可降解离子化脂质 PA97MD101,提升小鼠肝脏 mRNA 递送

    研究建立了一套可解释的离子化脂质发现框架,结合模块化可降解脂质化学、高通量表型分析、机器学习、虚拟库扩展与独立体内验证。从 520 个脂质库出发,用 HeLa 细胞萤火虫荧光素酶(Fluc)表达数据训练 XGBoost 模型,借助理化描述符与分子指纹在 10,920 个虚拟空间中优先筛选体外转染活性更高的候选物,体内表型分析确定 PA97MD101 为先导离子化脂质。